ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ
HELP US REACH OUR
$4.5M GOAL!
Your help is crucial in raising funds and awareness for our children. Every donation, large and small, gets us closer to a cure.
Only $3M is needed to reach our goal of a Formal Toxicology Study, GMP Drug Manufacturing, and OUR ULTIMATE GOAL OF A CLINICAL TRIAL!
Time is not on our side. Leigh syndrome is a progressive neurological disease that slowly robs children of their abilities, and eventually their lives. The sooner we reach our $3M goal the faster we get to a clinical trial. Doctors at UT Southwestern are working as quickly as possible, but funding is needed for research to progress.
Thank you for your HELP!!
Генная терапия — это революционный подход к лечению генетических заболеваний, при котором однократное лечение может принести пользу на всю жизнь. Вместо того, чтобы лечить только симптомы, генная терапия устраняет болезнь в источнике, заменяя дефектный ген здоровой копией.
Здоровая копия дефектного гена пациента загружается в вирус, лишенный собственной ДНК.
Триллионы вирусов, каждый из которых содержит здоровую копию гена, вводится в спинномозговую жидкость пациента.
Вирусы связываются с клетками спинного и головного мозга пациента и доставляют здоровые гены в ядро клетки.
как это работает
В случае изменения гена, также известного как мутация, вызывающего синдром Ли, может помочь генная терапия. Генная терапия — это введение, удаление или изменение генетического материала, в частности ДНК или РНК, в клетки пациента для лечения определенного заболевания. Перенесенный генетический материал изменяет способ производства белка или группы белков клеткой.